Jefferson MarinAvances en ELA
Desentrañar sus causas y encontrar tratamientos
Seguimiento y tratamiento de la ELA
Los científicos también están buscando formas de rastrear y retardar la progresión de la ELA. Los medicamentos actuales pueden tratar los síntomas de una persona, pero no pueden evitar que la enfermedad empeore.
Encontrar biomarcadores (moléculas u otros signos de una enfermedad) que puedan usarse para rastrear la progresión de una enfermedad se ha convertido en un enfoque de investigación clave. Los biomarcadores se pueden usar para ver si los nuevos medicamentos potenciales están funcionando. Los investigadores financiados por los NIH están analizando muchas posibilidades diferentes.
Green señala que las tecnologías de detección del habla podrían usarse como marcador para probar drogas. Otra posibilidad es la proteína TDP-43. El equipo de Ward está probando formas de medir cuándo el TDP-43 se vuelve disfuncional en las células, pero antes de que haya causado daño. Eso les permitiría ver si los tratamientos pueden prevenir o retrasar el daño de la proteína.
Otro biomarcador potencial que los investigadores han estado investigando se llama cadena ligera de neurofilamento. Es una molécula que se libera cuando mueren las células nerviosas. Un nuevo fármaco está bajo revisión de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para el tratamiento de la ELA en función de sus efectos sobre esta molécula. La droga se llama tofersen. Se dirige a los genes SOD1 mutados. Sin embargo, aún no está claro si los efectos del fármaco sobre el biomarcador se traducirán en un impacto sobre la enfermedad.
“Esta es una enfermedad muy, muy desafiante para desarrollar terapias efectivas”, dice Ward. “Pero nunca hemos estado en una mejor posición desde el punto de vista de la investigación para comenzar a comprender qué causa la ELA y cómo revertir eso”.